東京慈恵会医科大学とVeritas In Silico（VIS）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療を狙う新規核酸医薬品について、物質特許が公開された。出願はVIS単独で、出願番号は特願2025-575964、国際出願はPCT/JP2025/025230。標的はTDP-43に関連するスプライシングアイソフォーム「TDP-43 MP13」で、既存薬がないファーストインクラスを目指す。ALSは運動ニューロンが障害され、発症から2～5年で死に至る例が多いとされ、患者数は世界約30万人、日本約1万人（2016年時点）とされる。共同研究では、全長型TDP-43の働きを強く抑える「抑制性短縮型TDP-43」が異常RNAを誘導し、ALSやFTDで検出される点に着目した。VISはAI創薬とmRNA標的創薬プラットフォームibVIS®で候補を設計・最適化し、慈恵医大が薬効評価・検証、VISが合成とin vitro評価を分担した。今後は開発期間や売上見通しを精査し、実用化に向け研究を継続する方針だ。
