EpiFrontier Therapeutics（本社：東京都中央区）は2026年3月24日、βグロビン異常症（鎌状赤血球症、βサラセミア）を対象とする低分子G9a阻害剤「EPF-001」（別名RK-701）の臨床開発を進める計画が、AMEDの助成事業に採択され、最大3,200万ドルの支援を受ける見込みになったと明らかにしました。臨床PoC（概念実証）から第2相までを射程に入れます。
EPF-001は、胎児ヘモグロビン（出生前に多いヘモグロビン）の発現増加を狙う薬剤です。理化学研究所DMPと東京薬科大学の共同研究を基盤に、約14万化合物の大規模スクリーニングを経て候補を絞り、X線結晶構造解析データを用いた分子設計後に1,000以上を合成・評価したとしています。研究期間は10年以上で、ヒト細胞および複数の前臨床動物モデルで胎児ヘモグロビン発現増加を確認したとしています。
同社は2025年7月に米国法人を設立しており、研究成果に基づく中核IPの独占的ライセンス取得と追加特許出願を進めています。助成後の臨床試験は主に海外の医療機関で実施し、日本国内では重症βサラセミア患者の登録を予定しています。
今後は、臨床での有効性・安全性データの蓄積が進めば、商業化に向けた開発マイルストーン達成が焦点となります。一方で、試験地域の違いによる患者背景の差や、長期投与を見据えた安全性評価などが進捗を左右する可能性があります。
【関連リンク】
公式HP: https://epifrontiertx.com
AI生成記事のため誤りを含む場合があります
PRTIMES
PRTIMES
EpiFrontier Therapeutics、βグロビン異常症の新規治療法開発に向け、日本医療研究開発機構（AMED）から最大3,200万ドルの助成事業に採択